5．补充申请事项在获得最初的药品上市许可后，遵循相关法律法规等可以进行新适应症和改变适应症的研究、新给药方案、新给药途径、或其他患者人群的研究。

不过，分析师预计Spinraza的首年治疗费用高达75万美元，在新任总统Donald Trump反对药价过高的情况下，该药物能否称霸市场还有待验证。该榜单中的其他药物同样看点十足，例如：诺和诺德兼具降糖、减肥、降低心血管事件风险的GLP-1激动剂索马鲁肽（semaglutide）、Tesaro选择性PARP抑制剂niraparib、凯特制药的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法KTE-C19，以及来自百健的年治疗成本高达75万美元的罕见病药物Spinraza等等。

Sirukumab将被用来治疗类风湿性关节炎。NO.2Ocrelizumab — 40亿美元罗氏治疗多发性硬化（Multiple Sclerosis）Ocrevus曾被视作2016年的重磅炸弹药物。除了上述的15款药物外，GSK治疗带状疱疹的疫苗Shingrix、Neurocrine公司治疗迟发性运动障碍的VMAT2抑制剂Ingrezza、阿斯利康治疗慢性淋巴细胞白血病的BTK抑制剂Acalabrutinib、诺华公司治疗急性淋巴细胞白血病抗CD19 CAR-T疗法CTL019以及阿斯利康治疗哮喘的单抗Benralizumab都有可能在今年上市。一个重磅炸弹药物几乎可以养活一家中型的制药公司。一个药物被称为重磅炸弹，其销售额至少要超过10亿美元。

NO.5Niraparib — 18亿美元继阿斯利康的Lynparza、Clovis的Rubraca之后，Niraparib将会是市场上第3个PARP抑制类药物。SMA是一种罕见的致命性的遗传疾病，主要影响肌肉力量和运动。据称，一口唾液，就能测出孩子的天赋。

耳聋基因检测比传统检查拥有更高的准确性、更远的前瞻性，使人们在面对耳聋时，从只能患病后治疗，首次转为可提前主动预防和干预。基因检测仅仅是将其中研究的相对确切的成果进行转化，而转化出来的检验方法是要经过临床试验验证的。家长不妨将其当成一个有趣的测试，但绝不能因此就给孩子贴上标签。这是脑洞大开？还是黑科技？如果他有运动基因，他可能是下一个博尔特。

但很多基因位点跟真正表现出来的性状之间的相关性并不是想象中的那样明显。精准医学不只是嘴上功夫、分析能力，能够确实地判断基因情况，即使国家重点实验室做到也很难。

儿童天赋与基因到底有无关联，还需要进一步探索和论证。目前我们的基因技术和应用方向更侧重于疾病与基因的关系，疾病与基因的关联是确凿的。另一种是进行药物代谢基因和肿瘤易感基因检测，包括家族性乳腺癌基因的基因突变检查，以及血友病基因、地中海贫血基因突变检查等在内的20多项。比如苯泵酮尿症，用足跟血找出病变原因。

市面上的某些天赋基因检测项目，很可能不过是对一些基因功能相关性研究成果的一种曲解，个体发育是遗传因素和环境因素共同作用的结果。因此一些公司推出的天赋基因检测属于消费型检测产品或娱乐型检测产品，科研人员不支持也不鼓励。分两种：一种是无创DNA产前筛查，针对孕妇腹中的胎儿，利用外周血，检测游离DNA，筛查宝宝有没有患上染色体异常中发病率最高的唐氏综合征等先天性疾病。世界卫生组织专门负责儿童和青少年健康方面媒体联络的新闻官员表示，到目前为止，她没有听说过基因检测可以预知一个孩子是否有音乐、绘画等天赋。

之所以用唾液采集是因为比血液方便得多，而且不具备破坏性，免得小朋友受苦，因此用前者进行基因检测顺理成章。但有时候我们确实需要这些消费级、娱乐级的产品替我们去做一些市场开拓性工作。

马祎楠认为，孩子的成长是基因和环境共同作用的结果，环境的作用甚至更大。据宣传，天赋基因检测是针对0—18岁人群进行的基因检测，通过棉签进行唾液采集，就可以检测基因，确定某人是否有某些领域的天赋，从而让孩子茁壮成长赢在起跑线上。

另外，对基因检测结果还需要既有生物医学专业素质，又对基因检测有深度了解的高层次生物工程人才来解读。常子嵩透露，基因研究技术含量很高，尚处于初始阶段，还不适合推广，此时用于公众的临床检测为时尚早。而且相关实验结果表明，分别利用来自唾液里的DNA与血液里的DNA进行聚合酶链式（PCR）反应，二者测序结果完全一致。只用唾液就能检测出基因？口腔黏膜细胞具有完整DNA序列 2017-02-07 06:00 · brenda 一口唾液，就能测出孩子的天赋。只通过简单的唾液检测就断定孩子是否有天赋，是完全不靠谱的一件事。这听上去十分诱人，让很多想为孩子早作打算的家长心向往之。

此外，由于基因检测方法和依据有差别，导致最终的解读结果可能截然相反。就算基因能检测出孩子在音乐、体育、美术等方面具有天赋，也需要有人领进门，需要刻苦练习，没有一蹴而就的事情，另外还要顾及到孩子的兴趣所在。

基因检测仅用于疾病诊断和预测目前基因检测只用于疾病诊断和预防。商业基因检测项目鱼龙混杂？国家重点实验室也难做到确实判断基因情况基因检测的发展，得益于2006年人类完整基因图谱的绘制完成。

事实上，很多检测项目是直接将国内外基础科研文献中对基因功能研究的结果作为解读依据，这样的做法在临床级别的检测产品上是不恰当的。测序仪产地各不相同，各家基因公司使用方法和检测标准也有差别，加上试剂不一、使用的数据库不同，可能导致同一个人在不同公司做的基因检测，结果也会有差异。

在上海一家资质正规的进行天赋基因检测的公司网站上，这样解释了检测原理：用棉签蘸取一点唾液可以收集到多达1万个细胞，可从中分离出11种不同的基因。在常子嵩看来，这个行业涉及领域的广度和深度甚至超过了制药行业，是医学检测、生物工程、生物信息、分子医学、分子药学、临床医学、生物化学等多学科的综合应用。到现在为止，有1000多种疾病可以通过基因技术做出诊断。这是脑洞大开？还是黑科技？ 一口唾液，就能测出孩子的天赋。

对于整个行业来说，它们存在的价值和功劳，不能一概抹杀掉。利用一点唾液就能进行基因检测，真的靠谱吗？北大医院实验中心马祎楠副研究员告诉科技日报记者，从理论上讲，DNA可以从身体的任何细胞中提取。

只是希望消费者保持一颗理性的心，切勿盲目追捧。如果他有音乐基因，你可能把他培养成肖邦……类似的广告词让不少家长怦然心动。

马祎楠介绍说，北大医院实验室专门从事遗传病基因诊断及产前基因诊断。尤其希望媒体不要推波助澜，千万别误导家长。

基因检测真能测出天赋？基因与天赋关系目前尚无任何科学定论虽然用唾液检测基因是可行的，但用唾液检测孩子是否具有天赋，却没有任何科学依据。但他也表示，虽然说用唾液检测孩子的天赋科学依据不足，会对整个行业的形象起到一个负面的影响而且相关实验结果表明，分别利用来自唾液里的DNA与血液里的DNA进行聚合酶链式（PCR）反应，二者测序结果完全一致。如果他有音乐基因，你可能把他培养成肖邦……类似的广告词让不少家长怦然心动。

另一种是进行药物代谢基因和肿瘤易感基因检测，包括家族性乳腺癌基因的基因突变检查，以及血友病基因、地中海贫血基因突变检查等在内的20多项。只通过简单的唾液检测就断定孩子是否有天赋，是完全不靠谱的一件事。

最近一段时间，很多人的朋友圈都被这么一条信息刷屏了。只是希望消费者保持一颗理性的心，切勿盲目追捧。

世界卫生组织专门负责儿童和青少年健康方面媒体联络的新闻官员表示，到目前为止，她没有听说过基因检测可以预知一个孩子是否有音乐、绘画等天赋。比如苯泵酮尿症，用足跟血找出病变原因。